A partir desta segunda-feira, dia 24, crianças que necessitam de tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete os movimentos corporais e a respiração, terão acesso gratuito a uma terapia inovadora pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O SUS começará a disponibilizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede particular gira em torno de R$ 7 milhões.
“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
O tratamento é indicado para pacientes de até seis meses de idade que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1.
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) indicam que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 receberam o diagnóstico da doença. O tratamento consiste na utilização do medicamento para substituir a função de um gene ausente ou defeituoso.
A adoção do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria internacional, estabelecendo que o pagamento seja condicionado aos resultados obtidos com a terapia.
“Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explica o ministro.
Protocolo
Para dar início ao tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, localizados nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente será acolhido e passará por uma triagem conforme as diretrizes do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, um comitê será instalado para acompanhamento permanente dos pacientes que receberem o medicamento de dose única.
Antes do acordo, o Zolgensma já era fornecido pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 determinações judiciais.
Entenda
A AME é uma doença rara que prejudica a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. A condição é considerada rara, atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, pacientes com AME tipos 1 e 2 de outras faixas etárias recebem tratamento com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas pelo Ministério da Saúde para o tratamento da doença.
